Forscher berichten über die längste Dauer der therapeutischen Genexpression
Ein therapeutisches gen geliefert in den Spinalkanal der infant rhesus-Affen wurde noch geäußert, nach fast 4 Jahren, keine Hinweise auf akute oder chronische neuronale Toxizität, die nach einer neuen Studie veröffentlicht in der Menschlichen Gen-Therapie.
Der Artikel mit der überschrift „Sichere und Nachhaltige Ausdruck der Menschlichen Iduronidase Nach trathecal Verwaltung des Adeno-Assoziierten Virus Serotyp 9 in Infant Rhesus Mon-keys“, war Co-Autor von James M. Wilson, MD, Ph. D., University of Pennsylvania, Pe-relman School of Medicine (Philadelphia) und ein team von Forschern von der University of Pennsylvania, die University of West Indies (Kingston, Jamaica), und University of California, Davis School of Medicine und California National Primate Research Center.
Dr. Wilson ‚ s-Gruppe verwendet intrathekale Injektion zu liefern, adeno-associated virus 9 (AAV9) – Vektoren mit dem gen für den alpha-I-iduronidase (IDUA) – Enzym. Dieses Enzym ist der Mangel an mukopolysaccharidose Typ I (MPS I), einer vererbten lysosomalen speicherkrankheit auch bekannt als Hurler-Krankheit.
Basierend auf die Sicherheit und langfristige Wirksamkeit von AAV9-IDUA Lieferung über die cere-berospinal Flüssigkeit zeigte in dieser Studie bei Neugeborenen Affen, die Autoren schließen, dass die klinische Entwicklung dieser Methode der gen-Therapie sollte fortgesetzt werden, für die early-onset schwere Formen von neuropathischen Lagerung Krankheiten wie MPS I.
„Das problem der physischen Lieferung von AAV-Vektoren in die entsprechenden Zellen nach wie vor eine erhebliche technische Hürde für die Gentherapie für Erkrankungen des zentralen Nervensystems“, sagt Editor-in-Chief Terence R. Flotte, MD, Celia und Isaac Haidak Professor der Medizinischen Ausbildung und Dean, Provost und Executive Vize-Kanzler der University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA. „Studien wie diese liefern wichtige Informationen über die Durchführbarkeit der Lieferung Ansätze, könnten direkt übersetzen, um menschliche Säuglinge leiden unter diesen schwerwiegenden Erkrankungen.“
