Fingolimod: Vorteile für einige Kinder und Jugendliche mit hochaktiver Schubförmig-remittierender multipler Sklerose

Seit 2018, das Immunsuppressivum Medikament fingolimod auch zugelassen für Kinder und Jugendliche im Alter von 10 Jahren und älter, deren rezidivierend-remittierender multipler Sklerose (RRMS) ist sehr aktiv, oder schwere und sich schnell entwickelnden. In einer frühen nutzen-Bewertung durchgeführt, in der Anfang 2019, dem deutschen Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) untersucht hatte, ob die Arzneimittel einen Zusatznutzen für diese Patienten. Kein Zusatznutzen nachgewiesen wurde, dass für drei von vier Patienten-Gruppen; ein Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen wurde für die vierte Gruppe.

Vorteil in health-related quality of life

Im Laufe der Anhörung, bei der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA), dem Hersteller des Medikaments nachträglich die Daten aus der Studie, auf die er seine Akte war basiert. Der G-BA beauftragte daher IQWiG zur analyse dieser Daten in einem Nachtrag. Nun war es auch möglich, die Daten zu analysieren, die auf das Ergebnis „health-related quality of life“ bei Jungen Patienten mit hochaktiver Schubförmig-remittierender multipler Sklerose, wechseln Sie Ihre Basistherapie: in der Erwägung, dass Kinder und Jugendliche im Komparator-arm berichteten über eine Verschlechterung Ihrer Lebensqualität am Ende der Studie, gab es klare Verbesserungen in den fingolimod-arm. Dies führte zu einem Hauch von einem zusätzlichen Vorteil.

Keine relevanten Unterschiede in der kognitiven Funktion

Die Dossiers zusätzlich fehlten detaillierte Ergebnisse zur kognitiven Funktion Prüfung in den Fächern. Die Studie fünf tests, die zusammen mit allen Kern-Bereichen der kognitiven Funktion. Jedoch nur zwei von Ihnen verwendet wurden, in allen Studienzentren: In der Symbol Digit Modality Test, die Probanden wurden gebeten, eine einfache code-Tabelle übereinstimmen, Ziffern, Sonderzeichen; in der Prüfung auf so genannte visual-motor integration, Kinder zurückverfolgt einfache Formen wie Kreuze oder Kreise. Daher, nicht alle Kern-Domänen von Wahrnehmung sind mehr abgedeckt, und die Ergebnisse sind daher nicht informativ. Unabhängig davon, gab es keine relevanten Unterschiede zwischen den studienarmen jedenfalls.

„Der Nachtrag hat sich nicht verändert die Allgemeine Schlussfolgerung, die auf zusätzlichen Vorteil“, sagt Stefan Lange, stellvertretender Leiter des IQWiG. „Aber wir sind froh, dass wir in der Lage gewesen, um zu sehen, informative Daten zu health-related quality of life hier. Dies ist eine äußerst wichtige Therapie-Effekt besonders für Patienten, die so jung sind.“

G-BA entscheidet über den Umfang der zusätzlichen Vorteil