CF-Patienten erleben verbesserte Lungen-Gesundheit mit lumacaftor-ivacaftor aber mit vorbehalten

Bei Jugendlichen und Erwachsenen Patienten mit zystischer Fibrose nehmen lumacaftor-ivacaftor (ORKAMBI), die Kombination Medikament wird zur Verbesserung der Lungenfunktion und body-Gewicht und reduzieren die Notwendigkeit für eine intravenöse Antibiotika-Behandlung, laut einer französischen Studie, veröffentlicht online in der American Thoracic Society American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine.

Jedoch fast ein Fünftel der Patienten konnte nicht tolerieren die Behandlung, meist aufgrund von ungünstigen Atmung Ereignisse, die während einem Jahr (follow-up). Die rate der Abbruch war deutlich höher als bisher berichtet in den klinischen Studien, die Autoren schrieb.

Im „Real-Life-Sicherheit und Wirksamkeit von Lumacaftor-Ivacaftor bei Patienten mit Zystischer Fibrose,“ Pierre-Régis Bürgel MD, Ph. D., und Kollegen berichten über Ihre Studie an 845 Patienten (292 Jugendliche, 553 Erwachsene), die behandelt wurden, bei 47 Mukoviszidose-Zentren in ganz Frankreich.

Mukoviszidose wird verursacht durch Mutationen im cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR) – gen. Im Jahr 2015 die Food and Drug Administration und der europäischen Arzneimittel-Agentur genehmigt lumacaftor-ivacaftor bei der Behandlung von Patienten, die geerbt haben, die gleichen fehlerhaften CFTR-Gens, bekannt wissenschaftlich als Phe508del mutation von Ihren Eltern.

„Uns war es wichtig, um real-life-post-marketing-Daten einer großen population von nicht ausgewählten Patienten mit CF,“ sagte Dr. Bürgel, professor für Medizin an der Paris Descartes Universität und Arzt am Hospital Cochin, Assistance Publique Hôpitaux de Paris. „Unsere Ergebnisse bieten eine sinnvolle Ergänzung zu randomisierten klinischen Studien, in denen Teilnehmer ausgewählt wurden, basierend auf sehr strengen Kriterien aus.“

Die Studie ergab, dass Patienten, die nahm lumacaftor-ivacaftor kontinuierlich für 12 Monate erlebt:

• ein 3.67 Prozent Anstieg in Prozent vorhergesagt FEV1 . FEV1 ist ein wichtiges Maß für die Lungenfunktion, die misst, wie viel Luft eine person kann kraftvoll in einer Sekunde ausatmen nach einem tiefen Atemzug. Prozent vorhergesagt wird verglichen, wie gut ein patient auf den test, wie gut der gleiche Mensch mit gesunden Lungen tun würde.
• Eine Gewichtszunahme von etwa 2 bis 3 kg (4.5-6.5 lbs.).
• Eine 35-Prozent-Reduzierung in Kurse von intravenösen Antibiotika.

Die Forscher fanden heraus, dass 18,2 Prozent der Teilnehmer der Studie ausgestiegen ist. Nach Ansicht der Autoren, dies war „deutlich“ höher als „zulassungsrelevanten klinischen Studien“, in denen weniger als 5 Prozent der Patienten brachen die Kombinations-Therapie. Basiert auf Ihren Ergebnissen, glauben die Autoren die höheren Preise in der aktuellen Studie waren wahrscheinlich das Ergebnis der Einschreibung einen höheren Anteil von Patienten mit schweren Erkrankung der Atemwege. Jedoch, Abbruch-raten bei Patienten mit milder Erkrankung waren auch drei mal höher als in klinischen Studien, vermutlich, weil diese Patienten hatten weniger stabile Erkrankung, so die Autoren.

Fast die Hälfte der Patienten eingestellt Behandlung getan, weil von unerwünschten respiratorischen Ereignissen, und mehr als ein Viertel nicht fortgeführten Behandlung aufgrund von unerwünschten nicht-respiratorische Ereignisse, am häufigsten Verdauungs-Probleme.

Weitere Ergebnisse der Studie:

• Patienten, die Behandlung eingestellt wurden, haben wahrscheinlich erlebt eine Verschlimmerung nach IV Antibiotika im Jahr vor der Einnahme der Kombination Droge.
• Erwachsene waren wahrscheinlicher als bei Jugendlichen, um die Behandlung abzubrechen.
• Erwachsene, aber keine Jugendlichen, die nicht fortgeführten Therapie waren mit hohem Risiko für eine rasche FEV1-Rückgang, BMI-Abnahme und mehrere respiratorische Exazerbationen.
• Die Kombinations-Therapie war assoziiert mit einem Rückgang der häufigen (? 2) Exazerbationen pro Jahr.