Stammzellen-Forscher entwickeln vielversprechendes Verfahren zum generieren von neuen Muskelzellen im Labor
Um Patienten zu helfen, mit Muskel-Erkrankungen konnten Wissenschaftler Der University of Texas Health Science Center in Houston (UTHealth) haben entwickelt eine neue Stammzell-Linie zum Studium der Umwandlung von Stammzellen in Muskel -. Erkenntnisse erschienen in Cell Reports.
„Wir haben auch entwickelt eine effizientere Strategie, um die Muskeln von menschlichen Stammzellen. Wissenschaftler können diese Zellen für die Modellierung Krankheit, gen-Korrektur, und das Potenzial für die Zelltherapie“, sagte Radbod Darabi, MD, PhD, der die Studie leitende Autor und ein Assistent professor in der Mitte für Stammzellen & Regenerative Medizin McGovern Medizinischen Fakultät an der UTHealth.
Muskelerkrankungen, wie Muskeldystrophie verursachen Muskeln zu Schwächen und zu verschlechtern, und Sie wirken sich auf mehr als 50.000 Personen in die Vereinigten Staaten. Symptome sind Schwierigkeiten beim gehen und stehen. In schweren Fällen, die Störungen, die möglicherweise beinhalten die Herz-und Atemmuskulatur und zum Tod führen. Es gibt keine Heilung.
Darabi team entwickelt eine neuartige humane Stammzell-Linie für die Skelettmuskulatur. Zur Gewährleistung der Reinheit des Muskel-Stammzellen, Sie tagged Muskel-Gene (PAX7, MYF5) mit zwei fluoreszierenden Proteinen. „Zur Verbesserung der Entstehung der Muskeln von Stammzellen, die wir gescreent mehrere bioaktive verbindungen. Wir konnten auch beobachten, Muskel-Stammzell-Aktivität im detail mit Farbe-tags“, sagte er.
Im Labor befindet sich in der Braun-Stiftung Institut der Molekularen Medizin für die Verhinderung von Menschlichen Krankheiten bei UTHealth, das team verwendet eine gen-editing-Methode namens CRISPR/Cas9 zum hinzufügen von fluoreszierenden tags an den Genen.
Die Stammzellen generiert wurden, von einem Patienten ‚ s Haut, Zellen und zum erzeugen Muskel -. „Unsere aktuelle Forschung bietet eine Schritt-für-Schritt-roadmap, um Muskel-Stammzellen, aus diesen Zellen“, Darabi sagte.
Das team “ – Ansatz erlaubt auch die Induktion und Aufreinigung von Skelett myogenen Vorläuferzellen in einer viel kürzeren Zeit-Kurs (2 Wochen) mit erheblichen in-vitro-und in-vivo-myogener Potenziale (myofiber engraftment und Sat-cell seeding),“ die Autoren schrieb.
Die modifizierten Stammzellen produziert vielversprechende Ergebnisse in einer Kultur von menschlichen Gewebe, sowie in einem Maus-Modell der Duchenne-Muskeldystrophie. „In einem Seite-an-Seite-Vergleich mit früheren Strategien unsere Strategie erlaubt eine schnellere und effizientere generation von Muskel-Stammzellen mit überlegener engraftment in den Mäusen,“ Darabi sagte.
Darabi glaubt, dass diese Muskel-Stammzellen werden zunächst von den Forschern verwendet, die Untersuchung der Pathophysiologie der muskulären dystrophien, erstellen von krankheitsmodellen, die Wissenschaftler verwenden können, um zu testen, viel versprechende Medikamente, oder zu bewerten-gen-Korrektur-Effizienz.
Menschliche Körper ständig ersetzen von Skelett-Muskel-Zellen, aber Muskelerkrankungen, die es schwierig machen, um wieder aufzufüllen Muskels durch das scheitern und die Erschöpfung des Muskel-Stammzellen. Es ist Darabi Hoffnung, dass die Zellen eines Tages genutzt werden, als eine form der Stammzell-Therapie.
Darabi ist UTHealth Mitautoren sind Jianbo Wu, PhD (Erstautor); Nadine Matthias, DVM; Jonathan Lo; Jose L. Ortiz-Vitali; und Sidney Wang, PhD. Auch ein Beitrag, um das Papier Forschung Annie Shieh, PhD, von der State University of New York Medical School in Syracuse.
Darabi und Wang sind auf der Fakultät der University of Texas MD Anderson Cancer Center UTHealth Graduate School of Biomedical Sciences. Ortiz-Vitali ist ein student von der Schule.
Wang ist assistant professor am Zentrum für Humangenetik im Institut für Molekulare Medizin an der UTHealth.
